本品于2001年9月至2002年11月進行了一項多中心、開放、隨機對照的Ⅲ期臨床研究，比較尿多酸肽注射液 化療與單純化療的療效與安全性。Ⅲ期臨床研究共入組454例初治和復(fù)治晚期的非小細胞肺癌、原發(fā)性肝癌、乳腺癌患者，試驗組和對照組均采用了多種化療方案(見表2)。受試者按病種、化療方案、初/復(fù)治(初治定義為初次化療或術(shù)后輔助化療完成6個月后復(fù)發(fā))及治療組，對照組2: 1比例進行分層隨機。試驗組301例，對照組153例。試驗組非小細胞肺癌125例、原發(fā)性肝癌124例、乳腺癌52例;臨床II期150例，IV 期151例;初治病例174例、復(fù)治病例127例;可評價療效252例。對照組非小細胞肺癌63例、原發(fā)性肝癌62例、乳腺癌28例;臨床II期75例，IV 期78例;初治病例87例，復(fù)治病例66例:可評價療效126例。
用藥方法:試驗藥采用鎖骨下靜脈置管給藥，每次300ml，每天1次，于化療前開始給藥，與化療聯(lián)合2- 3周期，化療藥使用的當(dāng)天停用本品。具體化療方案見表2。
試驗采用的主要療效指標(biāo)為腫瘤客觀緩解率(CR PR (％) )，次要療效指標(biāo)包括臨床受益( KPS評分和疼痛變化為主要評估指標(biāo)，體重和臨床癥狀評估為次要指標(biāo))和生活質(zhì)量( EORTC QLQ -C30(V3.0)和QLQ- C30、QLQ- -LC13、 QLQ- BR23)。
結(jié)果顯示:非小細胞肺癌和乳腺癌試驗組與對照組客觀緩解率的差異具有統(tǒng)計學(xué)意義(P<0.05) ;肝癌試驗組與對照組差異無統(tǒng)計學(xué)意義(P>0.05)，具體結(jié)果見下表3:臨床受益方面，可評價病例試驗組250例，對照組123例， 受益率分別為75.2％和42.7％，兩組差異有統(tǒng)計學(xué)意義。生活質(zhì)量評估方面，總體健康狀況/生活質(zhì)量QL2比較，試驗組與對照組差異有統(tǒng)計學(xué)意義。
綜上，目前臨床研究結(jié)果(用藥兩周期)顯示，本品與化療聯(lián)合使用在腫瘤客觀緩解上對非小細胞肺癌和乳腺癌有一定療效，對患者的生活質(zhì)量也有一定的改善作用。該試驗尚未獲得有關(guān)長期生存獲益方面的數(shù)據(jù)，其對患者臨床長期生存的有效性尚待確立。

藥理作用本品是從健康人尿液中分離、 提取和純化的含多種有機酸和多肽的靜脈注射劑。其作用機制尚不十分明確，體外試驗研究結(jié)果提示本品可誘導(dǎo)血液腫瘤細胞分化，對實體瘤細胞中的乳腺癌細胞株MCF-7和MDA-MB-231有誘導(dǎo)癌細胞分化和誘導(dǎo)凋亡作用。
毒理研究急性毒性: 小鼠和大鼠單次靜脈推注或腹腔注射最大容積動物未出現(xiàn)死亡。
長期毒性: Beagle犬連續(xù)靜脈滴注本品90天，給藥劑量600、1200和3000mg/kg (相當(dāng)于臨床常用用量的3倍、6倍、15倍)，給藥速度為1m/min。動物給藥后均出現(xiàn)惡心、嘔吐。給藥劑量為600mg/kg時，動物沒有出現(xiàn)嚴重毒性反應(yīng); 1200和3000mg/kg劑量組給藥局部出現(xiàn)水腫、硬結(jié)及局部潰爛。病理組織學(xué)檢查顯示，3000mg/kg劑量組動物肝細胞出現(xiàn)變性損傷，表現(xiàn)為細胞腫脹、胞漿疏松，肝竇狹窄或消失。以上試驗結(jié)果提示本品主要引起肝臟細胞可逆性病變，并具有局部刺激性。大鼠6個月給藥毒性試驗結(jié)果顯示，各試驗組動物血糖、3000mg/kg劑量組維性動物血總膽紅素升高，3000mg/kg劑量組雌性組子宮和卵巢重量增加，以上變化停藥半個月后即恢復(fù)。
生殖毒性:本品小鼠致畸敏感期毒性試驗，未出現(xiàn)明顯的致畸和胚胎毒性表現(xiàn)。