本品經(jīng)國家食品藥品監(jiān)督管理局（批件號：2002ZL0098、2005L03766）批準(zhǔn)于2002年9月～2004年9月、2005年12月～2007年5月進(jìn)行多中心、隨機(jī)雙盲、陽性藥對照例臨床試驗(yàn)。
Ⅱ期：試驗(yàn)組61例、脫落12例、剔除5例，對照組59例、脫落15例、剔除5例。
Ⅲ期：試驗(yàn)組66例、脫落4例、剔除2例，對照組58例、脫落9例、剔除5例。
受試標(biāo)準(zhǔn)：骨髓中以顆粒增多的異常早幼粒細(xì)胞增生為主，＞30％ (非紅系細(xì)胞)，其胞核大小不一，胞漿中有大小不等的顆粒；過氧化酶染色強(qiáng)陽性或陽性；染色體t（15；17）或PML/RAR。陽性；初治者，年齡1865歲，男女均可；血清肌酐≤133μmol/L、腎功能無嚴(yán)重?fù)p害；血清總膽紅素、GOT、GPT不高于正常值上限2倍。
觀察指標(biāo)：血常規(guī)、骨髓象、臨床癥狀、體征等。
給藥方案：復(fù)方黃黛片，口服，一次3-5片，一日3次，逐步加大劑量，到10天左右，達(dá)到30片/日，分3次服用；維A酸片口服，一次1片，一日3次，同時仿復(fù)方黃黛片的服用方式加服安慰劑。兩組達(dá)到完全緩解后停藥，療程最長不超過60天。治療時間超過45天者統(tǒng)計(jì)療效。對于完全緩解的受試者（CR）繼續(xù)接受鞏固治療，即將復(fù)方黃黛片、維A酸片及常規(guī)化療（①DA方案：柔紅霉素（DNR）20-30mg/m2ivdrip/dl-3阿糖胞苷（Ara-C）100mg/m2ivdrip/dl-5②MA方案：米托蒽醌（MTZ）58mg/m2ivdrip/dl-3阿糖胞苷（Ara-C）100mg/m2ivdrip/dl-5③HA方案：高三尖杉酯堿（HHT2mg/m2ivdrip/dl-5阿糖胞苷（Ara-C）100mg/m2ivdrip/dl-5）交替進(jìn)行，24個月后停藥觀察（注：本次研究不包括長期療效試驗(yàn)觀察）。
合并用藥：治療前或治療期間出現(xiàn)DIC者，可給予肝素和抗纖溶藥。治療前或治療期間WBC≥20×109/L的患者，可加用羥基脲（1-3g/d）或阿糖胞苷（100-150mg/d）治療，也可采用白細(xì)胞單采分離術(shù)；當(dāng)WBC≤10×109/L，停用羥基脲。如發(fā)生維甲酸綜合征按常規(guī)處理。有中樞系統(tǒng)白血病可鞘注MTX和AraC。試驗(yàn)期間禁用其它對M3有效的抗腫瘤藥物、放射治療、免疫制劑和細(xì)胞因子。當(dāng)發(fā)生出血，符合輸血標(biāo)準(zhǔn)時，可以輸成分血等。
療效標(biāo)準(zhǔn)（參照1987年蘇州全國白血病化學(xué)治療討論會標(biāo)準(zhǔn)）：完全緩解（CR）：臨床無白血病細(xì)胞浸潤所致的癥狀、體征，生活正常或接近正常。血象：Hb≥100g/L（男）或≥90g/L（女），中性粒細(xì)胞絕對值≥1.5×109/L，血小板≥100×109/L，外周血分類無白血病細(xì)胞。骨髓象：原粒 早幼粒≤5％，紅細(xì)胞及巨核細(xì)胞正常。部分緩解 （PR）：骨髓中原粒 早幼粒＞5％而≤20％或臨床、血象中有一項(xiàng)未過到完全緩解標(biāo)準(zhǔn)。
實(shí)驗(yàn)結(jié)果：Ⅱ期：試驗(yàn)組完全緩解率75.6％(59/78)；對照組完全緩解率70.9％(56/79)。Ⅲ期：試驗(yàn)組完全緩解率92.9％(65/66)；對照組完全緩解率82.1％(55/58)。
血砷情況：治療后，試驗(yàn)組的濃度高于對照組。
安全性研究（不良事件）：Ⅱ期：試驗(yàn)組發(fā)生率39.7％(31/78)；對照組為32.9％(26/79)。試驗(yàn)組依次發(fā)生（率）為生惡心、嘔吐、浮腫、腹痛、腹痛腹瀉、肝功能異常、肌肉疼痛、眼干口干、口腔黏膜水腫、皮膚干燥、皮膚潰瘍、皮疹、乳房脹痛、色素沉著、頭痛、胃痛、膝關(guān)節(jié)疼痛、胸悶胸痛。Ⅲ期：試驗(yàn)組發(fā)生率69.4％(50/78)；對照組51.4％(37/72)。事件均涉及出血、惡心、發(fā)熱、肺部感染、浮腫、腹痛、腹瀉、肝功能損害、關(guān)節(jié)痛、眼干/口干，嘔吐、皮疹、頭痛、胸悶、血尿等。