靜脈滴注，滴注時間為 1~2 小時。劑量應(yīng)根據(jù)患者個體情況調(diào)整。初始劑量范圍為 2.5 U/kg，每周 3 次，到 60 U/kg，每 2 周一次。2 年后若達(dá)到治療目標(biāo)，劑量可改為 45U/Kg。60 U/kg每 2 周一次是獲得數(shù)據(jù)最多的劑量。病情嚴(yán)重時可能要求較高的劑量或較多的給藥次數(shù)。應(yīng)根據(jù)每位患者的個體情況調(diào)整劑量，并應(yīng)定期進(jìn)行全面評估患者的臨床表現(xiàn)，根據(jù)是否達(dá)到治療目的而上調(diào)或下調(diào)劑量。
　　本品應(yīng)存放在 2~8℃（36~46℉）。重新配制后，在使用之前應(yīng)目視檢查。由于本品是一種蛋白溶液，因此稀釋后偶爾會出現(xiàn)輕微絮凝（即生成輕度不透明的纖維）。給藥時，稀釋后的溶液可通過與輸液管相連的 0.2 mm 濾器膜過濾（該濾器膜不吸附蛋白或吸附程度甚微）。重新配置溶解后如出現(xiàn)不透明顆粒物或變色，則不能使用。本品過期后不得使用。給藥當(dāng)天，確定患者使用劑量后，取出相應(yīng)數(shù)量的小瓶，按下表用無菌注射用水重新配制。下表為最終濃度和給藥體積：
　　200 單位/瓶 400 單位/瓶；
　　配制用無菌水 5.1 mL 10.2 mL；
　　配制后最終體積 5.3 mL 10.6 mL；
　　重新配制后的濃度 40 U/mL 40 U/mL；
　　可抽取的體積 5.0 mL 10.0 mL；
　　從每 200 單位小瓶抽取 5.0mL（400 單位小瓶取 10.0mL），用 0.9％氯化鈉溶液最終稀釋到100~200mL。靜脈滴注應(yīng)進(jìn)行 1-2 小時，在無菌條件進(jìn)行。由于本品不含任何防腐劑，配制后應(yīng)立即稀釋，不得放置用于以后使用。本品配置后在室溫（25℃）及 2~8℃下可穩(wěn)定 12 小時。經(jīng)稀釋 后，在 2~8℃下可穩(wěn)定 12 小時。
　　伊米苷酶毒性相對較低，其作用時間較長，因此可以偶爾進(jìn)行小幅的劑量調(diào)整，使每瓶藥量都得以利用，避免藥品的浪費(fèi)，只要每月的給藥劑量基本不變。

本品自1994年5月在美國批準(zhǔn)上市以來，Genzyme公司已經(jīng)建立了全球上市后數(shù)據(jù)庫，該數(shù)據(jù)庫包括自發(fā)報告的不良事件和醫(yī)學(xué)文獻(xiàn)中討論的不良事件。采用上述來源的患者人數(shù)作為自1994年以來的用藥患者的總數(shù)，計算出每種被報告過的不良反應(yīng)的發(fā)生率。由于數(shù)據(jù)庫的自愿性質(zhì)以及上述一段時間內(nèi)患者持續(xù)累積及丟失，實(shí)際的用藥患者總?cè)藬?shù)很難統(tǒng)計。自1994年以來接受過本品治療的患者實(shí)際人數(shù)很可能高于上述自愿來源的估計人數(shù)，因此計算的不良反應(yīng)率很可能高于實(shí)際發(fā)生率。
　　本品治療的經(jīng)驗(yàn)顯示，約13.8％的患者出現(xiàn)與伊米苷酶給藥有關(guān)的、且發(fā)生率增加的不良事件。某些不良事件與給藥途徑有關(guān)。不良反應(yīng)包括不適、瘙癢、燒灼感、滴注部位處腫脹或無菌性膿腫。上述各種事件發(fā)生在不到1％的患者。約在6.6％的患者中出現(xiàn)提示過敏的癥狀。此類過敏癥狀出現(xiàn)于滴注期間或滴注后不久；過敏癥狀包括瘙癢、潮紅、蕁麻疹、血管水腫、胸部不適、呼吸困難、咳嗽、紫癜和低血壓。還報導(dǎo)有過敏樣不良反應(yīng)（參見警告）。上述各種事件見于<1.5％的患者中。抗組胺藥和/或皮質(zhì)內(nèi)固醇預(yù)治療和降低滴注速度可使多數(shù)患者繼續(xù)使用本品。約在6.5％使用伊米苷酶治療的患者中報告的其它不良反應(yīng)包括：惡心、腹痛、嘔吐、腹瀉、皮疹、疲勞、頭痛、發(fā)熱、頭暈、寒戰(zhàn)、背痛和心動過速。上述每種事件出現(xiàn)于<1.5％的患者中。不能從上市后數(shù)據(jù)庫的自發(fā)報告不良事件中計算出發(fā)生率。
　　從此數(shù)據(jù)庫中看，兒童（定義為2~12歲）中最常報告的不良事件包括：呼吸困難、發(fā)熱、惡心、潮紅、嘔吐和咳嗽，而青少年（>12~16歲）和成人（>16歲）最常報告的不良事件包括：頭痛、瘙癢和皮疹。除以伊米苷酶治療患者中已經(jīng)發(fā)現(xiàn)的不良反應(yīng)之外，此類治療藥物中還有過暫時性外周水腫的報告。

一般注意事項
在不到 1％的患者人群中，伊米苷酶治療期間出現(xiàn)肺動脈高壓和肺炎。肺動脈高壓和肺炎為戈謝病的已知并發(fā)癥，在接受過或未接受過伊米苷酶的患者中都曾發(fā)現(xiàn)。尚不清楚伊米苷酶和這些癥狀的的因果關(guān)系。應(yīng)對有無發(fā)熱呼吸道癥狀的患者進(jìn)行檢查判斷是否存在肺動脈高壓。
使用伊米苷酶的治療應(yīng)在對戈謝病有治療經(jīng)驗(yàn)的醫(yī)生指導(dǎo)下進(jìn)行。
曾接受過 Ceredase?（阿糖苷酶注射液）治療，并出現(xiàn)抗 Ceredase?抗體或是出現(xiàn) Ceredase?過敏癥狀的患者在以伊米苷酶用藥時應(yīng)謹(jǐn)慎。
警告
迄今為止，約 15％的患者在第一年治療期間出現(xiàn)抗伊米苷酶（注射用伊米苷酶）IgG 抗體。其中大多數(shù)出現(xiàn)于治療 6 個月的期間內(nèi)，治療 12 個月后出現(xiàn)抗伊米苷酶抗體者罕見。
約 46％的 IgG 抗體陽性的患者出現(xiàn)過敏癥狀。
出現(xiàn)抗伊米苷酶抗體的患者發(fā)生過敏性反應(yīng)的風(fēng)險較高。
但并不是所有出現(xiàn)過敏癥狀的患者都能檢出 IgG 抗體。建議在第一年治療期間內(nèi)定期監(jiān)測患者的IgG 抗體形成。
出現(xiàn)本品過敏癥狀的患者在進(jìn)行本品治療時應(yīng)謹(jǐn)慎。
已在不到 1％的患者人群中報告有類速發(fā)過敏反應(yīng)。
進(jìn)一步接受伊米苷酶治療時應(yīng)謹(jǐn)慎。多數(shù)患者在降低滴注速率以及采用抗組胺藥和/或皮質(zhì)內(nèi)固醇預(yù)治療后可成功地繼續(xù)進(jìn)行治療。

藥理作用
戈謝?。℅aucher disease）的特征表現(xiàn)為?-葡糖腦苷脂酶活性缺陷，導(dǎo)致組織巨噬細(xì)胞中葡糖腦苷脂蓄積，使得其變得肥大，常出現(xiàn)于肝臟、脾臟和骨髓，偶爾出現(xiàn)于肺臟、腎臟和腸中。繼發(fā)的血液學(xué)后果包括：嚴(yán)重的貧血及血小板減少、此外還出現(xiàn)特征性的肝脾進(jìn)展性腫大、骨骼并發(fā)癥（包括骨壞死和骨質(zhì)減少，繼發(fā)病理學(xué)骨折）。注射用伊米苷酶催化葡糖腦苷脂水解成葡萄糖和神經(jīng)酰胺。在臨床試驗(yàn)中，本品能改善貧血及血小板減少、使肝脾縮小并改善惡病質(zhì)，臨床效果與Ceredase?（阿糖苷酶注射液）相似。
毒理研究
Crl：CD-BRVAF/Plus大鼠急性毒性試驗(yàn)發(fā)現(xiàn)高劑量組（600U/kg）動物絕對和相對粒細(xì)胞計數(shù)升高，可能是動物給予大量外源蛋白后的正常生理反應(yīng)。
SD大鼠給予伊米苷酶13周毒性試驗(yàn)發(fā)現(xiàn)高劑量組（300U/kg）雄性動物腎臟輕度間質(zhì)性炎癥、腎小管擴(kuò)張和透明管型，上述腎臟病變可能與給予外源蛋白導(dǎo)致的損傷有關(guān)，但也可能為大鼠年齡相關(guān)的慢性腎小球腎病。這種由α-2-微球蛋白介導(dǎo)的大鼠年齡相關(guān)的慢性腎小球腎病往往會因?yàn)楦叩鞍罪嬍车纫蛩囟又?，為大鼠所特有的病變，因此對于評價臨床用藥風(fēng)險的參考價值較小。給予猴伊米苷酶13周毒性試驗(yàn)發(fā)現(xiàn)高劑量組（300U/kg）雌性動物脾臟絕對重量和相對重量升高，可能為動物重復(fù)給予高劑量外源蛋白后導(dǎo)致的抗體反應(yīng)，這種抗體反應(yīng)為動物的一種常見反應(yīng)。大鼠和猴重復(fù)給藥毒性試驗(yàn)發(fā)現(xiàn)超過50％的動物出現(xiàn)劑量依賴關(guān)系的抗體反應(yīng)。
血清生化、血液學(xué)和病理學(xué)檢查結(jié)果均提示伊米苷酶用于臨床風(fēng)險較小。致癌性、致突變性、生育力的損害尚未在動物或人體中進(jìn)行過評價伊米苷酶致癌性、致突變性、或生育力損害潛在影響的試驗(yàn)。