神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)性角膜炎是一種罕見眼病，成因包括皰疹或其他感染、眼表損傷、眼部或神經(jīng)外科手術(shù)以及一些損害到角膜知覺和營(yíng)養(yǎng)的全身性疾病如糖尿病等。如不及時(shí)發(fā)現(xiàn)并控制，該疾病的病情會(huì)逐漸加重并導(dǎo)致持續(xù)的上皮缺損、角膜潰瘍、基質(zhì)溶解、穿孔和視力下降。

 

　　Cenegermin滴眼液是一款局部表面滴用眼液，每天給藥6次，持續(xù)8周來治療神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)性角膜炎。2015年12月14日，Cenegermin被歐盟認(rèn)定為孤兒藥。2017年7月在歐盟批準(zhǔn)，2018年8月在美國(guó)批準(zhǔn)，是FDA批準(zhǔn)的神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)性角膜炎治療藥物。

 

　　Cenegermin是一種新型的重組人神經(jīng)生長(zhǎng)因子（rhNGF），在結(jié)構(gòu)上與人體內(nèi)生成的、包含于眼組織當(dāng)中的神經(jīng)生長(zhǎng)因子（NGF）蛋白質(zhì)完全相同。這種內(nèi)源性蛋白質(zhì)通過多種機(jī)制為眼角膜完整性帶來有力的支持。NGF直接作用于角膜細(xì)胞來刺激細(xì)胞的生長(zhǎng)與存活。此外，已知NGF能結(jié)合淚腺上的受體，促進(jìn)淚液分泌，為眼睛提供潤(rùn)滑和自然保護(hù)，免受病原體和傷害。這種蛋白質(zhì)經(jīng)證實(shí)能夠支持角膜神經(jīng)支配，即神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)性角膜炎當(dāng)中已經(jīng)損失的一種神經(jīng)功能。

 

　　Cenegermin的有效性和安全性已在兩項(xiàng)獨(dú)立雙盲隨機(jī)多中心對(duì)照臨床試驗(yàn)當(dāng)中得到了證實(shí)。該項(xiàng)目擁有隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)中最為大型的神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)性角膜炎患者人群隊(duì)列。兩項(xiàng)試驗(yàn)都在中度或重度神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)性角膜炎患者當(dāng)中研究了Cenegermin塞奈吉明滴眼液?jiǎn)我化煼ǎ?0μg/mL）并與無防腐劑人工淚液類賦形劑的治療手段進(jìn)行了比較。在歐洲開展的研究NGF0212將52例患者隨機(jī)分配到各亞組當(dāng)中。經(jīng)過8周的治療后，治療組當(dāng)中約72%的患者得到完全治愈。于美國(guó)開展的研究NGF0214將24例患者隨機(jī)分配到各亞組當(dāng)中，其中65.2%的受治患者得到完全治愈。REPARO研究的跟蹤隨訪時(shí)間更久，其中發(fā)現(xiàn)經(jīng)過8周療程獲得治愈的患者當(dāng)中有大約82%的患者在一年后仍然保持穩(wěn)定的治愈狀態(tài)。Cenegermin在臨床試驗(yàn)當(dāng)中的耐受性良好。眼痛是最為常見的不良反應(yīng)，約16%的患者報(bào)告出現(xiàn)了眼睛疼痛，這可能與因病喪失的知覺得以恢復(fù)有關(guān)。超過5%的患者所報(bào)告的其他不良事件則包括眼睛腫脹（炎癥）、淚液增多（淚液分泌增加）和眼睛充血。

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